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肝病基因治疗法进入人体试验阶段

采用治疗血友病的载体腺相关病毒(AAV)对肝脏进行的基因治疗法已进入人体试验阶段。

据合众国际社报道,来自麻萨诸塞州剑桥维度治疗中心(Dimension Therapeutics)的研究员凯特洪(Lisa Kattenhorn)和她的团队进一步扩大了基因治疗在肝脏疾病领域的的治疗潜力,并进行了额外的技术改进。

随着新型衣壳血清和器官特异型启动子的使用,AAV基因治疗领域的进展在过去的十年中得到了显著提高,而科学家们对AAV肝脏治疗的免疫反应也得到了进一步了解。

《人类基因治疗》杂志总编弗洛特(Terence R. Flotte)博士指出,基于AAV的肝病基因治疗法将为治疗类似血友病和先天性代谢缺陷的遗传性疾病,开创出一个新的治疗平台,而凯特洪博士和她的同事们目前在这一领域取得的成就是最值得关注的,对该治疗法的概述也是最全面的。

此外,多项使用该疗法的临床试验计划已经确定,患者多是血友病A型和B型,以及其他肝脏疾病。

研究人员还计划探讨这一医学领域的未来发展趋势,包括AAV基因治疗的管理和降低肝细胞癌危险等议题。


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    肝病基因治疗法进入人体试验阶段

    采用治疗血友病的载体腺相关病毒(AAV)对肝脏进行的基因治疗法已进入人体试验阶段。

    据合众国际社报道,来自麻萨诸塞州剑桥维度治疗中心(Dimension Therapeutics)的研究员凯特洪(Lisa Kattenhorn)和她的团队进一步扩大了基因治疗在肝脏疾病领域的的治疗潜力,并进行了额外的技术改进。

    随着新型衣壳血清和器官特异型启动子的使用,AAV基因治疗领域的进展在过去的十年中得到了显著提高,而科学家们对AAV肝脏治疗的免疫反应也得到了进一步了解。

    《人类基因治疗》杂志总编弗洛特(Terence R. Flotte)博士指出,基于AAV的肝病基因治疗法将为治疗类似血友病和先天性代谢缺陷的遗传性疾病,开创出一个新的治疗平台,而凯特洪博士和她的同事们目前在这一领域取得的成就是最值得关注的,对该治疗法的概述也是最全面的。

    此外,多项使用该疗法的临床试验计划已经确定,患者多是血友病A型和B型,以及其他肝脏疾病。

    研究人员还计划探讨这一医学领域的未来发展趋势,包括AAV基因治疗的管理和降低肝细胞癌危险等议题。